Kategorija: Razumjeti znanost

“Naša primarna misija je kritična za život. Naš cilj je vrlo jasan: apelirati na ogromne nejednakosti u zdravlju djece koje i dan danas postoje u svijetu. Život ili smrt mladog djeteta prečesto ovisi o tomu da li je ono rođeno u zemlji u kojoj su cjepiva dostupna.”

Nelson Mandela, prilikom obraćanja Vaccine Fund Board-u 2003 na sastanku u Johannesburgu

Posljednja tema u seriji o medicinskim istraživanjima i kliničkim studijama je povezana sa studijama koje proučavaju cjepiva, i koji bolji primjer dati nego objasniti cijeli proces na nedavnoj COVID-19 pandemiji. Poput drugih farmaceutskih proizvoda, studije na cjepivima se odvijaju u 3-4 faze (Faze I-III prije dolaska na tržište i Faza IV nakon što je cjepivo odobreno).

Friedrichova ataksija (FA) je progresivna neurodegenerativna bolest koja pogađa 1 na svakih 50 000 ljudi diljem svijeta i zbog toga ju svrstavamo među rijetke bolesti. Glavni problem rijetkih bolesti je manji investicijski interes potencijalnih financijera istraživanja takvih bolesti, budući da zbog njihove rijetkosti nema puno profita iz prodaje lijekova ili dijagnostičkih alata. Otuda i naziv za lijekove za takve rijetke bolesti – „lijekovi siročad“. Međutim, nakon nedavnog porasta genske terapije, sve više privatnih investitora ulaže svoje novce u otkriće lijekova upravo za 1 od 50 000 ljudi. S obzirom na to, ne dajte da vas zavara naslov ovog članka, FA je i dalje rijetka bolest, no njena popularnost u krugu istraživačkih grupa i instituta raste posljednjih godina, ponajviše zbog rastućeg polja genske terapije.  

Što je kliničko istraživanje i kako (i zašto) funkcionira?

Kliničko istraživanje je studija na ljudima – dobrovoljcima, kako bi se pronašli odgovori na pitanja vezana za određenu terapiju/intervenciju.

• je li terapija/intervencija sigurna?
• da li terapija/intervencija funckionira?
• funckionira li terapija/intervencija bolje od one koja je već dostupna (ukoliko takva terapija postoji)?

“Ne postoje neizlječive stvari, postoje samo stvari za koje čovjek još uvijek nije pronašao lijek.“

Bernard Baruch, 30. travanj 1954 (slobodan prijevod citata s engleskog jezika)

Što je medicinsko istraživanje?

Ponekad nazivano i eksperimentalnom medicinom, medicinsko (biomedicinsko) istraživanje se sastoji od različitih znanstvenih grana, od temeljnih do kliničkih primijenjenih znanosti. Razne znanstvene discipline su obično uključene: biologija, medicina, fizika, računalne znanosti, matematika, kemija i farmakologija. Generalna namjera medicinskih itraživanja je poboljšanje ljudskog zdravlja i opće dobrobiti.

Vjerujem da sa sigurnošću mogu reći da smo se svi mi koji smo u nekom trenu života bili prilijepljeni uz Uvod u anatomiju (ili možda još uvijek jesmo), našli zatečenima nekim inovativnim načinima liječenja prikazanim u navedenoj seriji. Jedan od meni najdražih je primjena ultrazvučnih valova za liječenje hipotalamusnog benignog tumora. Nakon te epizode, prokopala sam Internet u nadi da ću pronaći nešto više o toj metodi liječenja koja me oduševila. Je li takvo što zbilja moguće? Može li se zbilja koristiti kao neinvazivna terapija izraslina na mozgu, uključujući i tumora? Je li sigurno? Koristi li se možda već u klinici? Na moje veliko razočaranje, tada o ovoj metodi liječenja nisam pronašla apsolutno ništa. Nisam sigurna jesam li to samo ja nedovoljno široko istražila ili u tom trenu zaista nije postojalo publikacija o tome. Međutim, nedavno sam naletjela na vrlo zanimljiv članak o primjeni magnetskog uređaja koji se montira na glavu te postepeno i polako smanjuje tumor. Budući da me to odmah podsjetilo na spomenutu epizodu Uvoda u anatomiju, dala sam si drugu šansu i ponovno prokopala Internet, no ovoga puta s puno više sreće. Čini se da je puno toga napravljeno na ovu temu tijekom proteklih nekoliko godina.

U prethodnom članku, krenuli smo otkrivati što se sve krije pod nazivom CRISPR-Cas9. Ideja ove serije priča o CRISPR-u je da zavirimo u pozadinu ove tehnologije za precizno uređivanje genoma. Zbilja je zanimljivo kako je jedan neobičan fenomen zapažen kod bakterija poslužio kao inspiracija za daljnja otkrića i razvoj biotehnologije. Naravno, ništa od toga ne bi bilo moguće bez međusobne suradnje znanstvenika diljem svijeta.

Tehnologija CRISPR-Cas9 – treba li ju posebno predstavljati? Upravo je taj sustav za precizno uređivanje genoma omogućio revoluciju genetičkog inženjerstva. Ipak, danas u fokusu neće biti sama primjena CRIPSR-Cas9 sustava u biotehnologiji, koliko god ona bila fascinantna (bez brige, na to ćemo se vratiti neki sljedeći put).

Danas je vrijeme da zavirimo u pozadinu onoga što stoji iza tog gotovo savršenog molekularnog alata koji se u današnjoj varijanti sveo na jedan enzim i jednu pažljivo odabranu molekulu RNA.

Tijekom svog rada u javnoj ljekarni, shvatila sam koliko ljudi, prvenstveno starija populacija, uzima 6 i više lijekova. O svemu tome bilo je puno govora na fakultetu, no moram priznati da me sve to u praksi svejedno iznenadilo. Prvi i osnovni problem politerapije su interakcije lijekova o kojima, barem u Hrvatskoj, malo tko vodi računa. Ideja racionalne farmakoterapije je upravo racionalizirati primjenu lijekova, što posljedično dovodi do sigurnije primjene lijekova (manje nuspojava, minimalan rizik subdoziranosti i predoziranosti), manje troškova za zdravstveni sustav i, ono najbitnije, veće adherencije pacijenata.

Koautor: Mario Zelić

“Ništa u životu ne postoji da bi da se plašili, samo da bismo ga razumjeli. Sada je vrijeme da razumijemo više kako bismo se bojali manje.”

Marie Curie

Zračenje je riječ koja plaši mnoge ljude. Velik dio tog straha proizlazi iz manjka razumijevanja toga što zračenje uistinu jest te što radi, a što ne. “Zračenje” samo za sebe vrlo je širok pojam, općenito korišten za bilo kakvu emisiju energije iz nekog izvora. Međutim, brojne su pojave obuhvaćene njime, a dolaze u raznim kategorijama uobičajenosti, kao i opasnosti. Čak i one vrste zračenja koje možemo smatrati “opasnima” mogu nekad biti korisnije nego što su štetne – zbog čega u medicini postoje i tretmani liječenja štetnih efekata zračenja i tretmani koji zahtijevaju namjerno ozračenje pacijenta.

Vjerujem da je većina nas, pogotovo mi vječiti romantičari, čulo za knjigu (ili film) „The Notebook“. U toj dvosatnoj romantičnoj drami, pratimo prekrasnu i pomalo tužnu priču mladog para koji je usprkos svim preprekama ostario zajedno. Međutim, „The Notebook“ prikazuje i puno više od samo romantične ljubavne priče – prikazuje tužnu sudbinu 50 milijuna ljudi diljem svijeta koji zbog demencije izgube sjećanja na pola svog života, a njihove obitelji praktički ostanu bez voljene osobe.